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一针1623万元,基因药物改写5月大婴儿命运!

发布时间:2021/06/07

作者:第一医学频道

来源:第一医学频道

出生仅5个月的亚瑟·摩根(Arthur Morgan)被英国多家媒体冠以“第一”:英国首个接受“天价药”治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿。



图片说明:亚瑟·摩根(Arthur Morgan)/BBC


6月1日“国际儿童节”前夕,英国伦敦伊芙莉娜儿童医院传出消息,亚瑟于一周前,在该院静脉注射基因药物索伐瑞韦,目前状况良好。


索伐瑞韦被誉为“制药史上单价最贵药物”。英国每支售价达179万英镑,约合人民币1623万元。


2021年3月,该药获批纳入英国国家医疗服务体系(NHS),由医保支付,用于1岁以下、运动神经元存活基因1(SMN1)突变的SMA患者。NHS表示,与药物制造商诺华公司达成“具有里程碑意义的协议折扣”。具体数额并未对外公布,但“是对纳税人公平的价格”。


“医生说,他已经出现一些永久性神经元损伤。我们不知道未来会发生什么,但会尽最大努力、为他提供一切。”亚瑟的父亲里斯·摩根(Reece Morgan)告诉BBC。