血友病A是缺乏凝血因子Ⅷ蛋白引发的凝血功能障碍，终生面临极高的出血风险以及长期炎症导致的关节畸形和残疾风险。目前血友病A的主要治疗方式是替代性输注凝血因子Ⅷ，以达到止血或者预防出血的目的，但由于过去诊疗水平普遍较低以及治疗药物的短缺，许多血友病患者不能得到充分及时的治疗。在我国，血友病患者仍面临诊断率低、治疗率低、致残率高“两低一高”的现状。如何改善我国血友病患者生存现状？如何“打破”这样的困境？医学界诚邀中国医学科学院血液病医院杨仁池教授分享我国血友病诊疗所面对的挑战以及其应对方法。
“从出生到走向生命尽头，血友病患者这一辈子的治疗费用是非常昂贵的，”杨仁池教授谈到：“虽然国家医保已经将各种治疗血友病的产品纳入了报销范围，但从国家政策的**到各省份实际执行过程中，受到不同医保预算、不同经济发展状况等方面的影响，血友病患者的支付比例依旧在较高水平。”
在过去，经济因素的限制导致了血友病患者“用不起药”，药物可及性的不足更是“雪上加霜”，血友病患者的按需治疗都无法得到保证。而得益于药物研发以及国家政策，目前我国血友病治疗模式逐渐从按需治疗向预防治疗转变——2017年以后，国家医保目录已经把血友病患儿的预防治疗纳入报销范围，意味着18岁以下的血友病患者发生第一次关节出血即应**始规律性持续替代治疗，并且能够得到国家医保报销。杨仁池教授指出，虽然国家医保目录已经把血友病患儿的预防治疗纳入报销范围，但是对成人还有诸多限制，由于无法及时得到充分、有效的治疗，成年血友病患者甚至会发生危及生命的出血症状。“我国血友病患者的诊断和治疗水平已经得到显著提升，但医保政策的切实落地，降低患者支付比例以及提高药物可及性与患者依从性等仍是目前血友病管理中需要重点解决的问题。”杨仁池教授谈到。
药物的疗效、安全性、可及性、经济种种因素均是临床医生与患者共同进行临床决策时的考虑点。杨仁池教授表示：“对于临床医生在血友病诊疗以及管理面临的挑战，从我个人角度来看依旧是患者支付医疗费用的问题。如何在按照诊疗规范**具处方的同时尽可能减轻患者治疗经济负担，对于临床医生来说是一个重大的挑战。
其次是如何减少以及**血友病患者凝血因子抑制物的产生——约30%的血友病A患者会产生抑制物，同时随着治疗次数以及输入凝血因子浓缩剂治疗量的增加，患者产生凝血因子抑制物的可能性也越来越大。一旦产生凝血因子抑制物，正常治疗的疗效越来越低、出血越来越难控制、常用剂量的凝血因子浓缩剂无法迅速控制出血等问题也会‘接踵而至’，对于临床医生来说也是极大的挑战。”
血友病A患者的治疗主要是替代性输注凝血因子Ⅷ，根据《血友病治疗中国指南（2020年版）》的推荐[1]，应首选重组人凝血因子Ⅷ或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ。而血液制品的使用存在病毒感染风险，且一旦发生感染，病毒阳性血友病患者的治疗费用与社会负担将远远超过普通血友病患者。从产能上来看，重组人凝血因子Ⅷ生产**也较血液制品更有保障。因此，重组人凝血因子Ⅷ相较于血源性凝血因子Ⅷ存在优势。但多年来，中国血友病患者重组人凝血因子Ⅷ只有进口品种可选择，面临着价格、**等现实问题。2021年7月23日，神州细胞工程有限公司注射用重组人凝血因子Ⅷ（安佳因）获国家药品监督管理局（NMPA）正式批准上市，一举打破该局面，填补了国产重组人凝血因子Ⅷ的空白[2]。
作为安佳因上市临床**研究主要研究者，杨仁池教授介绍道：安佳因是我国首个具有自主知识产权的重组人凝血因子Ⅷ产品，同时也意味着我国民族企业的又一次创新和突破。从研究数据来看，国产重组人凝血因子Ⅷ与进口产品相比，无论是从有效性还是安全性上来看都是没有差别的。并且由于安佳因具有领先的生产工艺和产能，将会弥补国内甚至全球VIII因子**量的不足，极大提高VIII因子的可及性。杨仁池教授指出，进口药品在中国上市后，由于专利保护等原因，定价对于患者来说是非常高昂的。因此，如果国产药物足够安全有效，临床医生也希望国产药物能够替代进口产品，使更多中国血友病患者用得起药、用得上药，提高患者的生活质量，降低因病致残的发生率，帮助更多患者重回正常生活。
“另外由于成本优势，安佳因的上市也能够减轻国家医保负担，随着国家需要支付的药品总额降低，血友病患者支付负担也会随之减轻，最终落实到患者的个体获益。治疗费用下降、专业诊疗知识的及时更新等对于医患双方以及社会都是极大的好处。”杨仁池教授谈到。
相信随着首个国产重组人凝血因子Ⅷ的上市，更多国内血友病患者将有条件真正接受预防治疗，改变以按需治疗或低剂量预防治疗为主的局面，从而达成中国血友病患“不痛，不残”的治疗目标！
